Препарат для лечения редкого нейродегенеративного заболевания

Препарат для лечения редкого нейродегенеративного заболевания

Компания Pfizer получила от российских контрольных органов регистрационное свидетельство на препарат тафамидис, предназначенный для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТТР-САП ). Лекарственное средство также одобрено в странах ЕС, США, Японии и Латинской Америке.

Тафадимис является первым препаратом для лечения этого редкого летального нейродегенеративного заболеваниями, характеризующегося симптомами прогрессирующей сенсо-моторной и вегетативной невропатии. До появления лекарственного средства единственным вариантом терапии ТТР-САП была трансплантация печени. Заболеванием страдают примерно 10 тыс. человек во всем мире. По словам производителя, вышедший на рынок РФ препарат позволяет значительно продлить жизнь пациентов и замедлить прогрессирование повреждения нервной системы.

Тафамидис является принципиально новым селективным стабилизатором транстиретина (ТТ). Тафамидис с отрицательной кооперативностью связывается с двумя тироксинсвязывающими участками ТТ в нативной (тетрамерной) форме, что предотвращает диссоциацию комплекса на мономеры и замедляет амилоидогенез.

Безопасность и эффективность тафамидиса в дозе 20 мг ежедневно оценивалась в ходе клинического исследования при участии 128 пациентов. Через 18 месяцев лечения группа терапии тафамидисом продемонстрировала отсутствие прогрессии заболевания по сравнению с группой плацебо. В первой группе также наблюдалось меньшее снижение общего качества жизни по сравнению с группой плацебо.

Метки: 
Самые свежие новости медицины в нашей группе на Одноклассниках

Читайте также

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *