Успешно испытана новая генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Исследователи из Института рака Дана-Фарбер и Бостонской детская больница успешно испытали доработанную генную терапию Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) – формы наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде.

В журнале New England Journal of Medicine сообщается, что для участия в исследовании было отобрано 9 детей из европейских и американских клиник. Всем участникам КИ были введены гемопоэтические клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-γc, оценка их состояния проводилась на 12 и 38 месяц после проведения терапии.

Согласно полученным результатам, 8 пациентов остались живы спустя 38 месяцев после лечения и успешно противостояли инфекциям. Только один ребенок скончался из-за аденовирусной инфекции, развившейся до восстановления его собственной иммунной системы. У 7 участников было отмечено восстановление популяции Т-клеток периферической крови, которые успешно справлялись с возбудителями инфекций.

Как отмечают ученые, в данном исследовании использовался модифицированный вирусный вектор, который не взаимодействует с генами, отвечающими за запуск онкогенеза. В 90-х годах были предприняты попытки генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита, однако у 25% пациентов в результате лечения развился лейкоз. Было установлено, что онкогенез был вызван особенностями вирусного вектора.

В статье подчеркивается, что за участниками данного исследования продолжат наблюдения, так как пока неизвестен долгосрочный эффект терапии и его возможное влияние на развитие лейкемии.