В США появилась терапия редкого синдрома Ламберта-Итона

В США появилась терапия редкого синдрома Ламберта-Итона

FDA одобрила применение препарата амифампридина (amifampridine) у детей в возрасте 6-17 лет, страдающих миастеническим синдромом Ламберта-Итона. Это первый специфический препарат, разрешенный для лечения этого орфанного заболевания, говорится на сайте регулятора.

Миастенический синдром Ламберта-Итона — редкое аутоиммунное мышечного заболевание, основным симптомом которого является слабость проксимальных мышц конечностей. Заболевание часто сопровождается развитием мелкоклеточного рака легкого.

Эффективность применения амифампридина у детей в возрасте 6-17 лет была подтверждена данным контролируемых исследований, проведенных у взрослых пациентов, а также сведениями о фармакокинетике (в том числе собранных с помощью компьютерного моделирования).

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки
Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе важных новостей медицины

Читайте также

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *